本轮融资所获款项将用于公司技术创新与管线研发,产品注册申报与临床开发,GMP中试生产基地建设以及团队拓展。

  辉大基因2018年10月成立于上海,致力于罕见病单基因遗传病及威胁人类健康的慢性病基因替代和基因编辑等基因治疗药物的研发和生产。现拥有研发实验室、药物工艺开发与分析实验室、模型动物试验中心等超万平米场地。旗下员工逾150人,其中研发团队占70%以上。

  ▲辉大基因办公大楼

  研发管线涵盖中枢神经、眼科、肌肉、听力等多个领域,拥有多项全球领先水平的技术平台,涵盖从药物靶点筛选、药物优化、高效动物模型构建,到药效、毒理分析等临床前研发,再到药物工艺开发、生产转化CMC以及药品临床及注册申报的一体化研发能力。

  2021年12月,辉大基因团队自主研发的基因编辑系统CRISPR-Cas13系统――Cas13X(也称为Cas13e)和Cas13Y(也称为Cas13f)的底层专利正式获美国专利局授予专利权,成为中国首个自主研发且FTO(free-to-operate) clean的CRISPR-Cas13基因编辑工具,一举打破了欧美在底层基因编辑工具领域的专利垄断。同月,辉大基因与国内某知名细胞治疗企业达成首次对外普通技术许可协议,显示了业内对辉大基因创新研发实力和在基因编辑领域的研究优势的高度认可。同时,公司研发团队结合生物信息学、蛋白结构学等对Cas13X/Cas13Y进行序列进化,显著提高了靶向编辑效率(体外~100%, 体内~95%)和编辑特异性(Elimination of By-stander effects)。Cas13X/Y RNA编辑系统已经在不同类型细胞与靶点,小鼠以及非人灵长类验证了有效性和安全性,公司就该系统及其相关进一步改造和衍生技术在海内外进行了全面的专利布局。

  此外,辉大集团公司积极拓宽CRISPR基因编辑技术与基因治疗策略,并在近期成功自主研发出新型DNA编辑器-Cas12Max。Cas12Max是一种RNA导向的DNase,属于II类CRISPR-Cas系统中V-I亚型,相较于已报道的Cas9和Cas12a等DNA编辑器,体积更小(~1000aa),适用于体外与体内基因编辑。同时,公司研发团队结合AI,生物信息学、蛋白结构学等对Cas12Max进行全面优化,显著提高了靶向编辑效率(体外~100%)、编辑特异性以及PAM识别,该技术目前已与多家生物技术公司达成初步合作意向。CRISPR-Cas12Max系统的开发与优化,意味着公司体内基因治疗(in vivo)新篇章的开启,也为治愈神经、肌肉、眼科等适应症领域疾病提供了更佳的治疗手段与更多的治愈可能。

  ▲辉大基因现有在研管线示意图

  辉大基因创始人&首席执行官姚璇博士表示:“我们非常荣幸能够获得众多顶尖投资机构的认可,感谢新老投资人对辉大团队和研发技术的信任、支持。在过去的三年多时间里,公司实现了多个重大里程碑的突破,同时今年将递交IND并计划开展1-2项临床研究。未来,公司也将借助资本市场的帮助,依托不断创新优化的CRISPR基因编辑技术,迭代升级公司自有技术平台、研发管线及治理结构,加速推进注册临床试验进程,驱动基因治疗创新药的研发生产,以满足中国乃至全球患者的迫切临床需求,真正实现让基因治疗惠及千百万患者的使命愿景。”